“희귀질환 반드시 잡는다” 치료제 해외서 잇단 허가

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- GC녹십자
헌터라제 작년 매출 460억원대

- SK바이오팜
세노바메이트 임상 네이처 게재

국내 제약사들이 희귀질환 분야에서도 투자와 연구·개발(R&D)을 이어가면서 세계에서 인정받고 있다.

GC녹십자는 희귀질환 분야에 대한 지속적인 투자와 R&D를 통해 지난 2012년 ‘헌터라제’를 개발하면서 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다. 미국 질병예방통제센터(CDC)가 추산한 통계에 따르면 남아 10만∼15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 선천성 희귀질환이다. 키가 잘 자라지 않고 얼굴과 골격이 부자연스러우며 운동성과 지능이 떨어지는 등 예측하기 힘든 증상이 나타난다. 심할 경우 15세를 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 전 세계 환자는 약 2000명, 국내 환자는 약 70∼80명으로 알려졌다. 환자 1명에게 필요한 연간 약값만 약 4억 원(급여 해당)에 달한다.

과거 헌터증후군은 적절한 치료가 불가능했던 희귀질환이었지만, 2006년 이후 ‘효소대체요법’(ERT)이 도입되면서 치료가 가능해졌다. GC녹십자에 따르면 헌터라제는 기존 약물치료 환자의 약물 면역 반응이 심각한 경우 유일한 약물 교체 대안이다. 가격은 기존 수입 제품보다 20% 가까이 저렴하다. 헌터라제는 출시 2년 만에 연매출 100억 원을 돌파했고, 지난해에는 국내 매출 208억 원, 수출액은 259억 원을 기록했다. 헌터라제는 최근 품목허가 승인을 받은 중국과 일본에도 추가로 공급될 예정이다.

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SK바이오팜은 독자 개발한 뇌전증 치료제 ‘세노바메이트’의 임상 결과가 최근 ‘뉴롤로지’ ‘에필랩시아’ ‘네이처 리뷰’ 등 저명한 국제 학술지에 잇달아 게재됐다고 밝혔다. 네이처 리뷰는 논평을 통해 “세노바메이트는 그간 발작 조절이 어려웠던 난치성 뇌전증 환자를 대상으로 높은 잠재력을 지닌 치료제”라며 “세노바메이트가 차세대 치료제로서 게임 체인저(시장에 큰 변화를 가져오는 것) 역할을 할 것”이라고 평가했다.

세노바메이트는 글로벌 시장 진출에 속도를 내고 있다. 미국의 경우 2019년 11월 식품의약국(FDA) 허가를 획득해 이듬해 5월부터 ‘엑스코프리’라는 제품명으로 직판에 돌입했다. 유럽에서는 파트너사(안젤리니파마)를 통해 판매 허가를 획득하고 제품명 ‘온투즈리’로 3분기부터 유럽 41개국에서 발매될 예정이다.

SK바이오팜은 세노바메이트 외에도 7개 자체 개발 신약 파이프라인을 운영 중이다.

이정민 기자 jay@munhwa.com